全球首个人类CRISPR基因编辑临床试验，中国科学家下月操刀

Sébastien Thibault/nature下个月，CRISPR–Cas9基因编辑技术将转入一个新的阶段：全球首个人类CRISPR基因编辑临床试验将要开始。早在7月6日，这项临床实验早已取得了医院伦理审查委员会的批准后。而展开这项实验的，是一名土生土长的中国科学家——来自四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀。

宾夕法尼亚大学的免疫疗法研究人员Carl June回应，“这是令人兴奋的一步。”还包括June在内，不少科学家某种程度在展开着CRISPR–Cas9技术的研究。

June正在展开着基因编辑技术以协助患者抵挡HIV的实验，不过目前正在等候FDA的许可，预计年底可以开始。gizmodo卢铀在Nature的专访中回应，审查花费了半年时间，而人力和物力某种程度也是花费不少。根据他的众说纷纭，团队也不会尽早前进这项技术。

而从卢铀的简历来看，他对癌症患者的临床实验某种程度富有经验。根据资料表明，卢铀1986年毕业于泸州医学院医学系，取得医学学士；2000年在华西医科大学已完成硕士学位；2001年10月至2005年10月在美国宾夕法尼亚大学医学院JM. Wilson博士实验室专门从事基因治疗博士后工作。擅长于肺癌、食管癌等胸部肿瘤的准确立体超声，放化综合化疗以及生物靶向化疗。而卢铀某种程度是一个著作等身的学者，他先后分担院、厅级和国家863计划项目子课题科研，参予多项国家973、自然科学基金课题，目前是国家“十一·五”863计划人类根本性疾病基因化疗项目联合人。

负责管理临床新药试验项目3项。实用新型专利发明一项(专利权人)。共计公开发表国内外文章50多篇，其中SCI收录于论文15篇。

目前中国科学家对CRISPR技术注目紧密，专门从事涉及研究的科学家在近年也有了不少成果，比如：2015年，中山大学黄军就教授同中山大学附属第一医院的周灿权教授在《蛋白质与细胞》杂志上公布了研究成果，利用CRISPR/Cas9系统对人类胚胎基因组改建，引起了一系列的伦理学争辩。而在今年4月，广州医科大学的研究人员利用基因编辑技术对人类胚胎展开标记，以避免HIV，这一研究成果公开发表在《辅助生殖与遗传学杂志》上，某种程度因为疾病的敏感性及人类伦理引起辩论。

卢铀从肺癌细胞开始，比较是一种较为保守的方式。作为第一个展开基因编辑人类临床实验的中国科学家，卢铀期望可以通过这个实验，让基因编辑确实为人所用。而如果实验获得了顺利，坚信也是对基因编辑这一领域的一个认同。

中国科学家如此注目CRISPR，现在又著手开始全球第一个人类临床实验，这是要上天的节奏？popularmechanics而如果你还对CRISPR技术不甚了解，青睐再行来学好一下生物课：高能生物课 | CRISPR技术是什么，能编辑人类DNA和RNA？如果你有些八卦，青睐来想到关于这项技术的专利争夺战：基因编辑大战，只剩相互损害一条路了吗？非常简单说来，CRISPR技术可以解读为基因编辑，也就是将基因组中的错误位点基因展开“改动”，使人体细胞恢复正常机能。卢铀团队将在华西医院进行实验。根据计划，团队将召募一批患恶性非小细胞肺癌的患者，他们在化疗过程中早已证实违宪，相等于“死马当活马医”。

卢铀回应，“目前可以寻找的化疗方式十分受限，而基因编辑技术可以为病人带给一线希望。”根据Nature的讲解，团队将从患者体内萃取T细胞（一种免疫细胞），随后展开CRISPR–Cas9基因编辑技术将类似基因敲除。而基因上装载的PD-1蛋白质需要对细胞发动的免疫反应展开检查，并避免身体健康细胞受到侵犯。在这之后，研究者对基因编辑后的细胞展开扩充，并将这些细胞新的流经到患者体内，而这些细胞就可以展开体内循环，并医治癌症。

华西医院肿瘤学家，同为卢铀团队的成员邓磊回应，这项临床试验将不会由成都美杰赛尔生物科技展开检验检验，以保证基因早已顺利被“编辑”了。而合作方成都美杰赛尔生物科技有限公司，网站讲解表明，这是一家以国际前沿细胞治疗技术研发和服务为主营业务的高新技术企业。公司技术服务项目肿瘤细胞免疫系统生物化疗，被《科学》杂志选为2013年十大科技进展之首；中长期核心研发项目靶向肿瘤腊细胞治疗，是当前国际生物医药界的根本性战略投资前沿。根据Memorial Sloan Kettering癌症中心的外科医生Timothy Chan的解读，原先的基因编辑技术主要不存在的问题是细胞的过度反应。

因为技术不会对T细胞展开靶向起到，所以可能会造成过度的自体免疫反应，使细胞开始反击其它长时间的组织；去年FDA早已批准后基于两种抗体的疗法以切断PD-1，但疗法的效果较为无以评估。而卢铀计划展开的方式更容易对抗体产生起到，而且此次实验的目标为肺癌肿瘤的组织，不会对特定的T细胞展开萃取，相对而言，更加不更容易造成自体免疫反应。

根据邓磊的众说纷纭，团队将在I期临床试验中尝试上述方法，并以三种剂量展开效果测试。与此同时，还必须紧密注目各项身体指标。

如果一切顺利，试验就在下月开始，竟然我们静候佳音吧。原创文章，予以许可禁令刊登。下文闻刊登须知。

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